预测:2024年全球最畅销的基因疗法TOP10

126bet6

2018-10-03

预测:2024年全球最畅销的基因疗法TOP10A+  与传统医疗手段相比,以基因技术为基础的治疗手段更具针对性,能够获得较为理想的治疗效果,并能大大减轻患者的痛苦,因此其应用前景被业内普遍看好。

  今年9月下旬,AmicusTherapeutics与Celenex签署了一项收购协议,获得了多达10个基因疗法项目。 根据交易条款,Amicus公司将以现金支付1亿美元预付款,Celenex股东们有资格获得高达1500万美元的开发里程碑及亿美元的注册申报和批准里程碑,使得收购总价可能达到亿美元。 (详见:Amicus公司3亿美元收购10个基因疗法项目)  此次收购中,所有项目都是罕见病范畴,利用腺相关病毒(AAV)采用鞘内给药,具体为神经系统溶酶体贮积症,其中3个项目针对Batten病。 这一交易也再次引发了业界对基因疗法的极大关注,同时也引发了有关基因疗法是否存在泡沫的担忧。   不过,Spark公司基因疗法Luxturna在美国获批,以及诸如Biomarin公司A型基因疗法valoctocogeneroxaparvovec等项目在临床研究中所展现出的积极疗效数据,激发着投资者对基因疗法的热情;另一方面,公众对新技术的兴趣以及纳税人对罕见疾病药物敌意的降低,也帮助推动了基因治疗领域并购交易的持续高涨。   例如,今年6月,Axovant签署亿美元协议从牛津生物医药公司获得了一款病基因疗法AXO-Lenti-PD。 今年4月,诺华更是豪掷87亿美元收购了美国基因治疗公司AveXis,获得了一款(SMA)新型基因疗法AVXS-101,该产品有望成为首个用于SMA的一次性基因替代疗法。 而在近些年来,包括辉瑞、艾尔建、百时美施贵宝、渤健在内的制药巨头均在基因治疗领域相继投资了数亿美元。

  不过,有分析师指出,当前投资者对处于临床阶段基因项目的期望明显过高。

一个事实是,尽管Luxturna是美国FDA批准的首个基因疗法,但该药定价高达85万美元,折合人民币550万元。

根据EvaluatePharma卖方分析师共识预测,Luxturna在2024年的销售额仅为亿美元。

另一个事实是,葛兰素史克(GSK)开发的产品Strimvelis作为首个由大型制药公司支持的基因疗法,尽管早于2016年4月便获得欧盟批准治疗腺苷脱氨酶缺乏性(ADA-SCID)儿童患者,但截至目前几乎没有什么销售业绩,2018年预期销售额仅为200万美元。

今年4月,GSK将罕见病业务转手OrchardTherapeutics,其中就包括Strimvelis。   根据EvaluatePharma发布的《2024年全球最畅销基因疗法TOP10》,排在榜单前两位的分别是蓝鸟生物的Lentiglobin和Sarepta的迷你基因疗法。

目前,前者正开发用于和的治疗,2024年预期销售额将达到亿美元,后者开发用于杜氏(DMD),2024年预期销售额将达到亿美元。

但需要指出的是,这两个项目仅在少数患者身上进行了测试。 后一个项目甚至在今年7月份临床试验被叫停,但在最近已被批准继续推进。     《2024年全球最畅销的基因疗法TOP10》  诺华的SMA基因疗法AVXS-101则以亿美元位列第三位。 有分析师指出,如果AVXS-101真能实现重磅销售,那么诺华这笔高达87亿美元的投资也是相当值得的。   文章参考来源:Genetherapydeal-makingshowsnosignsofstopping。